Atrofia Muscular Espinal (AME) é uma doença neuromuscular crônica e progressiva,
que afeta a transmissão nervosa. Se caracteriza por ser uma doença genética,
degenerativa, grave e fatal. A mutação no gene SMN1 causa um erro na produção
de uma proteína que protege os neurônios motores na medula espinhal e
em núcleos na base do cérebro. Sem essa proteção, os
neurônios responsáveis pela condução do impulso que movimenta os
músculos morrem. A doença afeta uma região específica da medula espinhal
chamada de corno anterior, e alguns núcleos motores localizados na base do
cérebro. Perde-se a capacidade de mover a quase totalidade dos músculos do
corpo, poupando apenas os que movimentam os olhos e pouquíssimos outros grupos
musculares.
SPINRAZA - A nova droga se baseia em um fragmento de RNA modificado
que “obriga” o gene SMN-2 a produzir a proteína SMN em seu comprimento total,
de forma estável, fazendo o papel que seria do gene SMN-1. Embora
este medicamento já tenha sido aprovado nos Estados Unidos, pela FDA,
e esteja sendo utilizando como tratamento no hospital, ainda precisa de
aprovação da Anvisa no Brasil, porém o tratamento com este medicamento já
é feito nos Estados Unidos por aproximadamente 3 milhões de reais.
7 comentários:
Será de grande relevância se a ANVISA aprovar este fármaco, haja vista que nos Estados Unidos já foi aprovado isto indica que os foram feitos todos os testes necessários para com relação a eficácia de fármaco para tratar a Atrofia Muscular Espinhal.
Por se tratar de uma doença incapacitante acredito que a aprovação do uso do medicamento deva ser imediata, ainda mais se já foi aprovado nos EUA onde os padrões de qualidade são muito mais rigorosos.
Acredito ser de grande importância a aprovação da Anvisa para o medicamento no Brasil mas também por aproximadamente 3 milhões de reais fica meio complicado o acesso ao tratamento...
É de grande importância aprovar este medicamento no Brasil, mas com esse valor seria inviável o tratamento.
Realmente seria ótimo se a Anvisa aprovasse este medicamento que se faz tão importante para o paciente pois se trata de uma alternativa de tratamento para uma doença que debilita os movimentos do paciente, mas em contra partida este medicamentos se torna praticamente inacessível devido ao seu alto custo e a realidade da nossa economia.
Com certeza seria muito importante a aprovação da Anvisa, mas com esse valor exorbitante fica totalmente inviável o acesso ao tratamento.
A aprovação desse medicamento pela Anvisa é muito importante trazendo para esses pacientes uma nova alternativa de tratamento para melhorar sua qualidade de vida, mas já o valor extremante caro se torna inacessível compra-lo.
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